EB病毒又称人疱疹病毒,广泛存在于自然界,大多人感染后成为终生潜伏性感染。但在少数无明显免疫缺陷的个体,EBV感染可导致人淋巴细胞异常克隆性增生,临床出现反复发热、肝脾肿大和淋巴结肿大,蚊虫叮咬过敏,种痘样水泡病,同时存在血清EBV抗体的异常改变,称为慢性活动性EB病毒感染,部分会恶化为淋巴瘤或多脏器功能不全,该病预后不良。异基因造血干细胞移植是目前治疗该病根治性治愈手段。2018年3月份开始,家住南阳的11岁小男孩明明(化名)莫名出现发热,全身皮肤起红色皮疹并溃烂,在当地抗感染治疗没有丝毫好转,遂北上求医,多次检查后终于找出元凶:EB病毒,原来是EB病毒惹的祸,最终经皮肤活检确诊为:儿童慢性活动性EB病毒感染,种痘样水泡病变皮肤淋巴瘤。由于经济原因,2018年7月返回河南,经病友介绍找到郑大一附院儿科王叨教授,王教授详细查看孩子病历资料后,给孩子制定了详细的治疗方案,第一步,化疗控制病情,第二步,实施异基因造血干细胞移植。孩子很幸运,最终中华骨髓库配型成功,2019年初进行了异基因干细胞移植,手术很顺利,孩子病情稳定,重建完善的免疫功能后,体内的EB病毒彻底被清除,疾病得到了彻底的治愈。造血干细胞移植后7个月复诊,明明状态一切良好,没有排异,EB病毒载量多次复查阴性,皮肤上曾经的溃疡已经愈合,留下了不能磨灭的疤痕。既往梦魇的日子终于一去不复返了,孩子重新回到了正常生活轨道,明年孩子就可以正常入学,重拾向往已久的校园生活。据悉,郑大一附院儿科移植团队已经完成了10余例儿童难治性EB病毒感染疾病(难治/复发性EB病毒感染相关性噬血细胞综合征,儿童慢性活动性EB病毒感染)的干细胞移植,全部移植成功重获新生,有的已经入幼儿园,有的顺利入小学,孩子们已经或正在重返正常生活轨道上。郑大一附院儿科移植团队在刘玉峰院长的带领下,在造血干细胞移植中心万鼎铭主任的指导下,目前已经成功移植200多例异基因造血干细胞移植病例,包括高危白血病、淋巴瘤、先天性免疫缺陷病、骨髓衰竭性疾病、复发难治性EB病毒感染相关性噬血细胞综合征、儿童慢性活动性EB病毒感染等,给濒临绝境的患儿和家庭带来了生命的署光。
郑大一附院儿科学专业是河南省重点学科,其中小儿内三病区是专治儿童血液与肿瘤疾病的病区,“河南省儿童血液/肿瘤疾病诊疗中心”、“河南省儿童血液/肿瘤造血干细胞移植部”、“全国小儿血液疾病防治委员会出凝血疾病研究分中心”、“国际癌症协会小儿肿瘤研究中心”、“郑州大学儿童血液/肿瘤研究所”均设在本病区,同时还是河南省儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)、急性早幼粒细胞白血病(M3)、血友病、再生障碍性贫血等大病、慢性病救助定点单位科室。随着科室的发展和壮大,儿科三病区于2015年独立开展了儿童造血干细胞移植技术,应用异基因造血干细胞移植治疗了多例血液肿瘤疾病患儿。病区备有国内最先进的造血干细胞移植层流病房,采用全封闭式水平层流和中央空调系统,为河南省首家儿科开展造血干细胞技术的单位科室。以刘玉峰主任医师、王叨副主任医师为核心的儿童造血干细胞移植团队,自2015年底初以来,短短半年时间就取得了显著的成绩:2015年9月 河南省儿科姐界首例高危白血病异基因造血干细胞移植成功(11岁);2016年1月 河南省儿科界首例重型再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植成功(10岁);2016年2月 河南省首例最小年龄儿童骨髓增生异常综合征(MDS)异基因造血干细胞移植成功(4岁);2016年4月河南省最小年龄白血病异基因造血干细胞移植成功(1岁);2016年5月 两例儿童极重型再生障碍性贫血二次造血干细胞移植成功(4岁、7岁);2016年7月 河南省首例无关脐血移植治疗EB病毒噬血细胞综合征成功(2岁)目前,本病区已经开展异基因造血干细胞移植30例,重型再生障碍性异基因造血干细胞移植18例,中高危及复发白血病患儿异基因造血干细胞移植5例,急性髓系白血病异基因造血干细胞移植4例,MDS异基因造血干细胞移植2例,EB病毒噬血细胞综合征1例,移植成功率90%以上,得到了患儿家属的广泛认可和赞誉。我院儿童造血干细胞移植团队在刘玉峰主任医师和王叨副主任医师的带领下不断进步和壮大,取得了巨大的成果,快速的填补了河南省儿童造血干细胞移植领域的多项空白。同时,团队还培养了一大批儿童造血干细胞移植技术的青年骨干,为以后儿童造血干细胞移植部的发展奠定了坚实的人才基础。在如此优良的病区建设和人才支持的条件下,我院儿科造血干细胞移植技术以发展迅猛,为全国和我省患儿带来了福音。
童年本是人生中无忧无虑、尽享父母宠爱、在家里撒欢撒娇的阶段,但是,家住洛阳的于宝宝(化名)却无法快乐起来,在1岁半时因为反复发热、肝脾肿大,辗转几家医院治疗病情未缓解,最终在郑大一附院儿科确诊为EB病毒感染相关性噬血细胞综合征。噬血细胞综合征是一种多器官、多系统受累,并进行性加重伴免疫功能紊乱的单核巨噬细胞增生性疾病,其特征是发热、肝脾肿大、全血细胞减少。噬血细胞综合征主要分为两种:1. 原发性(遗传性):常染色体隐性遗传或X连锁遗传,存在明确基因缺陷或家族史;2.继发性或获得性:由感染(主要为EB病毒感染)、恶性肿瘤、自身免疫性疾病、药物、获得性免疫缺陷(如移植)等多种因素引起。该病来势凶险、进展迅速,如果治疗不及时,死亡率极高。于宝宝经过化疗8周后,病情很快缓解,但是后来又反复复发,在第二次复发时,病情十分危重,行儿科疑难病例讨论,多数专家认为这个患儿生存的可能性极低,但是家长不愿放弃,坚决要求积极治疗,后经主管医师王叨副主任医师积极调整方案后,患儿病情又逐步得到缓解,但是不幸合并肠穿孔、腹膜炎,又急诊手术行肠造瘘术,术后反复高热、感染,历经几次生命垂危,最终感染控制,噬血病情再次缓解。为了使该病得到彻底根治,主管医师王叨建议采取异基因造血干细胞移植术,家长同意并积极配合治疗。5月18日肠造瘘术后,准备配型接受移植6月19日,入舱移植术前准备中6月27日,脐血干细胞顺利回输7月12日,造血干细胞移植成功后出舱,但出现移植严重并发症VOD,血性腹水、肝脾肿大、皮肤排异,合并肺部感染、肺出血,再次挣扎在生死边缘8月22日,患儿病情逐步得到控制,转小儿外科行二期肠缝合术9月3日,二期肠缝合术后12天,手术切口愈合良好9月7日,患儿一般状况可,出院随访中。9月17日,移植后两个半月门诊随访。于宝宝得此重病是不幸的,他又是幸运的,虽然几经生死挣扎,在主管医师的精心治疗下,最终战胜病魔,重获新生。据悉这是河南省首例EB病毒噬血细胞综合征复发病例进行的造血干细胞移植,也是河南省接受造血干细胞移植治疗噬血细胞综合征的最小年龄患儿,而且患儿移植过程中带着肠造瘘,极其容易出现感染、出血等并发症,移植风险极大。此病例的成功移植,标志着郑大一附院儿童造血干细胞移植技术跨上了一个新的台阶。
来源:医脉通临床指南共识要点 一、儿童Hp感染的诊断 (一)Hp的检测指征: 1.消化性溃疡。 2.胃黏膜相关淋巴组织(MALT)淋巴瘤。 3.慢性胃炎。 4.一级亲属中有胃癌的患儿。 5.不明原因的难治性缺铁性贫血。 6.计划长期服用非甾体消炎药(NSAID)(包括低剂量阿司匹林)。 (二)各种Hp检测方法的特点 检测方法包括侵入性和非侵入性两类。 侵入性方法依赖胃镜检查及胃黏膜组织活检,包括快速尿素酶试验(RUT)、胃黏膜组织切片染色和胃黏膜Hp培养、核酸检测等。 非侵入性检测方法包括尿素呼气试验(UBT)、粪便Hp抗原检测(SAT)和血清Hp抗体检测等。除了血清抗体检查,其他检查前均需停质子泵抑制剂(PPI)2周、抗生素和铋剂4周。 二、儿童Hp感染的治疗 (一)Hp感染根除治疗的适应证 消化性溃疡、胃MALT淋巴瘤必须根治。 以下情况可考虑根治: (1)慢性胃炎; (2)胃癌家族史; (3)不明原因的难治性缺铁性贫血; (4)计划长期服用NSAID(包括低剂量阿司匹林); (5)监护人、年长儿童强烈要求治疗。 (二)Hp感染的根除治疗 1.根除Hp的常用药物: (1)抗生素:阿莫西林50 mg/(kg·d),分2次(最大剂量1g,2次/d);甲硝唑20 mg/(kg·d),分2次(最大剂量0.5 g,2 次/d);替硝唑20 mg/(kg·d),分2次;克拉霉素15——20 mg/(kg·d),分2次(最大剂量0.5 g,2次/d)。 (2)铋剂:胶体次枸橼酸铋剂(>6岁),6——8mg/(kg·d),分2次(餐前口服)。 (3)抗酸分泌药:PPI:奥美拉唑,0.6——1.0mg/(kg·d),分2次(餐前口服)。 2.根除Hp的治疗方案: (1)一线方案(首选方案):适用于克拉霉素耐药率较低(<20%)地区,方案为:ppi+克拉霉素+阿莫西林,疗程10或14>20%)的地区,含铋剂的三联疗法(阿莫西林+甲硝唑+胶体次枸橼酸铋剂)以及序贯疗法(PPI+阿莫西林5 d,PPI +克拉霉素+甲硝唑5 d)可作为一线疗法。 (2)二线方案:用于一线方案失败者,PPI+阿莫西林+甲硝唑(或替硝唑)+胶体次枸橼酸铋剂或伴同疗法(PPI+克拉霉素+阿莫西林+甲硝唑),疗程10或14 d。 3.根除Hp的疗效判断: 符合下述三项之一者可判断为Hp根除:(1)UBT阴性;(2)SAT阴性;(3)基于胃窦、胃体两个部位取材的RUT均阴性。
来源:上海儿童医学中心“呼吸天使”微信公众号咳嗽是气道重要的防御反射。咳嗽能产生强大的呼气气流,对清除气道黏液和异物是有益的。但是剧烈咳嗽所形成的胸腔内压可高达300 mmHg,呼气流速达500码/小时(音速的85%)和腹内压增加,可导致心血管、神经、胃肠道、泌尿生殖、骨骼肌和呼吸系统的并发症。常见有烦躁、疲惫无力、夜间失眠、肌肉酸痛、声音沙哑和尿失禁等。所以当咳嗽影响工作、学习、睡眠、进食等,则成为病态,是呼吸系统的重要症状。咳嗽的产生机制咳嗽是一种神经反射过程,大部分咳嗽刺激来自于呼吸道粘膜表面的感受器,这些刺激经迷走神经、舌咽神经和三叉神经的感觉神经纤维传入咳嗽中枢(延髓)。部分刺激来自于呼吸道以外的器官和组织,一般由迷走神经传到咳嗽中枢。迷走神经广泛分布于耳、咽、喉、支气管、胸膜、肺及内脏各处。这些部位的刺激作用于迷走神经的感觉支而传到咳嗽中枢。咳嗽中枢传出神经冲动经喉下神经、膈神经和脊神经至咽肌、声门和膈肌等呼吸肌引起咳嗽动作,清除各类刺激物。咳嗽刺激是由一些病原体、致病因子、理化刺激因素等作用于咳嗽受体,而产生的。咳嗽受体包括两大类:Aδ纤维,属快调节延伸受体,主要集中在气管隆突,受轻微碰触或吸入粉尘的刺激发生反应;C纤维,其末梢位于咽部、支气管树和肺泡,主要对化学性刺激物,如巯甲丙脯酸、某些炎症介质(如缓激肽)等发生反应,同时也受某些机械力的刺激,C纤维所含神经肽类物质(如P物质)的释放又可以增强Aδ纤维的活化。咳嗽的分类与定义1、急性咳嗽<4周< p="">2、慢性咳嗽>4周3、干性咳嗽4、湿性咳嗽(有痰)不明原因慢性咳嗽定义(非特异性咳嗽) 咳嗽时间超过4周,X线胸片无明显异常者儿童慢性咳嗽(胸片正常)的常见原因1、咳嗽变异性哮喘2、上气道咳嗽综合征3、感染后咳嗽4、胃食管反流性咳嗽5、异物吸入6、心因性咳嗽1、咳嗽变异性哮喘(CVA)咳嗽变异性哮喘以咳嗽为唯一或主要症状的一种特殊类型的哮喘。机制是轻微的气道收缩并不伴有肺功能的减弱或喘鸣;咳嗽受体敏感性增加。持续咳嗽>4周,常在夜间和(或)凌晨发作,运动、遇冷空气后咳嗽加重,临床上无感染征象或经过较长时间抗生素治疗无效。支气管扩张剂诊断性治疗可使咳嗽症状明显缓解。肺通气功能正常,支气管激发试验提示气道高反应。有过敏性疾病史包括药物过敏史,以及过敏性疾病阳性家族史,过敏原检测阳性可辅助诊断。避免接触过敏原。采取与典型哮喘相似的治疗方案。吸入激素的治疗时间不少于6-8周。 如果显示气道嗜酸性粒细胞增多,考虑附加白三烯受体拮抗剂治疗。大部分患儿经过治疗后咳嗽症状消失,但有部分停药后咳嗽重现,30%会转变为典型的哮喘。2、上气道咳嗽综合征各种鼻炎(过敏性及非过敏性)、鼻窦炎、慢性咽炎、慢性扁桃体炎、鼻息肉、腺样体肥大等上气道疾病可引起慢性咳嗽。既往诊断鼻后滴漏综合征,意即鼻腔炎症分泌物通过鼻后孔倒流入咽,甚至气管,并刺激其咳嗽感受器而产生慢性咳嗽。慢性咳嗽伴或不伴咳痰,咳嗽以清晨或体味改变时为甚,常伴有鼻塞、流涕、咽干并有异物感、反复清咽、有咽后壁粘液附着感,少数患儿诉有头痛、头晕、低热等。检查鼻窦区可有压痛,鼻窦开口处可有黄白色分泌物流出,咽后壁滤泡明显增生,呈鹅卵石样,有时可见咽后壁粘液样物附着。针对性治疗如抗组胺药和白三烯受体拮抗剂,鼻用糖皮质激素等有效。鼻窦炎所致者,鼻窦X线平片或CT片可见相应改变。3、感染后咳嗽感染所致气道上皮的完整性受到破坏,粘膜下神经末梢暴露,对各种刺激包括冷空气、烟雾的敏感性增高。气道炎症持续,暂时的气道高反应存在 随着气道粘膜上皮修复和炎症的消退,气道反应性恢复正常,咳嗽自然缓解,此过程多需要1-3周,10%可能在4周后仍有症状导致慢性咳嗽。近期有明确的呼吸道感染史,咳嗽呈刺激性干咳或伴有少量白色粘痰,胸部X线检查无异常,肺通气功能正常,咳嗽通常具有自限性 如果咳嗽时间超过8周,应考虑其他诊断。某些病原感染可导致慢性咳嗽,如百日咳杆菌、结核杆菌、肺炎支原体、肺炎衣原体、巨细胞包涵体病毒。肺炎支原体引起的咳嗽常为阵发性痉挛性干咳、夜间重,而肺部体征常不明显。迁延性细菌性支气管炎引起儿童慢性咳嗽的比例高达39.8%。4、胃食管反流性咳嗽胃食管反流在婴儿期是一种生理现象,健康儿童胃食管反流发生率为40%-65%,1-4月达高峰,1岁时多自然缓解。当引起症状和(或)伴有胃食管功能紊乱时就会成为疾病即胃食管反流病,胃食管反流病在儿童患病率约15% 胃食管反流病会同时伴有慢性咳嗽。阵发性咳嗽,有时剧咳,多发生在夜间。症状大多出现在饮食后,喂养困难,部分患儿伴有上腹部或剑突下不适、胸骨后烧灼感、胸痛、咽痛。婴儿除引起咳嗽外,还可致窒息、心动过缓和背部呈弓形 可导致患儿生长发育停滞或迟滞。5、异物吸入咳嗽是气道异物吸入后最常见的症状,异物吸入是1-3岁儿童慢性咳嗽的重要原因。70%的气道异物吸入患儿表现为咳嗽,其他的症状有呼吸音降低、喘息、窒息等。咳嗽通常表现为阵发性剧烈呛咳,也可仅表现为慢性咳嗽伴阻塞性肺气肿或肺不张。异物一旦进入小支气管以下部位,可以无咳嗽,即所谓进入“沉默区”。6、心因性咳嗽年长儿多见。日间咳嗽为主,专注于某件事情或夜间休息时咳嗽消失。常伴有焦虑症状。不伴有器质性疾病。必须排除抽动性疾病。经过行为干预或心理治疗咳嗽明显改善。
儿童白血病的完全缓解率达95%,75%至85%患儿可治愈,临床强调综合诊断和个性化治疗 白血病又俗称“血癌”,从中可以看出人们对于此病的恐惧。儿童白血病能治好吗?答案是肯定的。20年前,受医疗水平所限,白血病治疗情况确实很不乐观。但时代在发展,医学在进步,如今大部分白血病患儿经过规范治疗都可以治愈。 随着医学技术的发展,儿童白血病早已摆脱了曾经的“死刑宣判”。衡量治疗白血病的指标主要有两个。一是完全缓解率,也就是通过治疗使体内白血病细胞明显减少,从而有效控制病情发展,这一指标我国目前已达95%。二是五年无病生存率,通俗地说就是基本治愈、长期无复发,这一指标我国已达75%至85%;占白血病总类比例85%的急性淋巴性白血病可达85%,在国际上更已达90%。 白血病的治疗有很多方法,包括联合化疗、强化巩固化疗、免疫治疗、造血干细胞移植等,最近几年又发展了更‘聪明’的靶向治疗,大大提高了白血病的疗效。 精确诊断是“聪明”治疗的基础。骨穿是确诊白血病的基本手段,但当前诊断技术远远不止于此。在临床治疗中强调综合诊断,在确诊后,还会再进行基因分析、免疫分析等实验室检验,进一步确认患儿病情属哪种具体分型。同时,结合患儿年龄、化疗药物反应评估等数据,将其分为低危、中危和高危等不同层次。最终结合分型诊断结果,为患儿选择最佳个性化治疗方案。精确定位每个患儿的治疗方案,能大大减少药物毒性对身体的损害。 儿童白血病病程短,发病时主要有四大症状。一是贫血,伴有脸色苍白、乏力、精神不好,并呈逐渐加重趋势;二是出血,身上会有出血点、淤斑等;三是肿瘤细胞的全身浸润表现,致使腿疼,淋巴结、肝、肾等器官肿大;四是发烧,可伴有咽喉疼痛,腹痛腹泻等症状。 但白血病导致的发烧无明显特异性,常会与感冒、普通感染混淆。建议家长在孩子出现以上任何一种症状时,首先要做一个血常规检查,这是不可或缺的一环。
——尚未发现导致儿童白血病的确切证据,内外综合因素导致发病,环境因素是重要致病诱因 所谓白血病,形象地说,就是人体的“造血工厂”——骨髓的白细胞系统发生癌变所导致的疾病。来自全国肿瘤中心的数据显示,白血病发病率呈缓慢上升趋势,在儿童常见恶性肿瘤中占比约40%,位居我国儿童肿瘤发病率的死亡率首位。 从临床接诊情况看,每年收治白血病患儿呈增长趋势。但对于这一现象应进行科学解读,患儿增加是多种因素共同影响的结果。社会经济水平的提高让更多孩子看得起病,健康教育的普及和医学诊疗水平的提高,让更多患儿被及时发现,更提高了家长主动治疗的意愿和信心。但就整个疾病种类来说,白血病虽然对儿童生命健康危害极大,但在整个疾病种类中所占比例极小,家长不必过分紧张。 迄今为止,国内外并未发现导致儿童白血病的确切证据。临床实践及研究结果普遍认为,白血病是机体内部易感基因与外部环境因素共同作用的结果。放射线、重金属污染、某些化学品、病毒和遗传因素等是诱发白血病的高致病因素,其中苯及其衍生物,如油漆、染发剂等,是与白血病发病率最密切的化学物质。世卫组织第153号公告也指出,甲醛对白血病而言,是强烈但尚不充分的证据。 苯、甲醛,均是家庭装修的主要污染物,因此专家普遍认为室内装修污染是引发白血病的重要诱因。 此外,母亲在孕期接触放射线,父亲长期接触杀虫剂、除草剂、油漆等,以及病毒感染等,是目前已发现的儿童白血病的几种主要诱因。专家强调,虽然环境因素要通过内在易感基因才能起作用,但其作为儿童白血病的重要致病诱因,对身体健康的危害不可忽视,日常生活中应尽量避免接触。
日期:2016-01-06供稿:小儿内科发布:宣传处点击:1100 近日,我院儿科再创佳绩,成功移植一名重型再生障碍性贫血患儿。12岁男孩儿杨某,2015年10月因发热、面色苍白,外周血三系细胞极度减低,在郑大一附院小儿内三病区经骨穿检查确诊为“极重型再生障碍性贫血”。家长积极要求行造血干细胞移植,经主管医生刘玉峰主任医师、王叨副主任医师、苏淑芳住院医师讨论后,同意为该患儿做异基因造血干细胞移植治疗。在骨髓库及患儿亲属中未找到合适配型的情况下。以刘玉峰主任医师、王叨副主任医师为核心的医疗移植团队,反复商讨后决定,采用配型5/10相合的亲缘单倍体(父亲)作为供者。该移植技术难度大,移植风险高。刘玉峰主任和王叨副主任医师制定周密的移植计划。移植后11天骨髓重建,植入成功,术后患儿恢复良好,血常规各项指标稳定上升。此次移植为河南省儿科独立完成的第二例异基因造血干细胞移植。本次移植成功开辟了河南儿科界治疗重型再生障碍性贫血的新篇章,为我省的重型再生障碍性贫血等骨髓衰竭性疾病患儿带来了福音。
近期由郑大一附院小儿血液肿瘤科王叨主任医师带领的儿童造血干细胞移植团队,采用非血缘外周血干细胞移植术成功救治一名9岁侵袭性NK细胞白血病患儿。患儿李某,女,9岁,因“间断发热、面色苍黄、乏力近1月”,找到我院小儿血液肿瘤病区王璐副主任医师就诊,入院后查骨髓细胞形态学提示原始及幼稚淋巴细胞明显升高,但亦可见异常NK细胞,该病例骨髓象比较疑难,王璐副主任医师积极完善骨髓免疫组化等相关检查,提出全科疑难病例讨论,最终确诊为侵袭性NK细胞白血病。儿童侵袭性NK细胞白血病非常罕见,该类型白血病起病急,常呈爆发性,临床进展快,表现为不明原因高热、乏力、腹胀、黄疸、肝脾肿大、全身淋巴结肿大和多器官功能衰竭,病情进展迅速,中位生存期小于2个月,甚至有尚未治疗即已死亡的病例,预后极差。目前尚无统一推荐治疗方案,化疗方案多采用晚期NK/T细胞淋巴瘤方案,唯一治愈方法为治疗有效后尽快行异基因造血干细胞移植。王叨主任医师移植团队商讨后,对患儿制定了详细的移植前化疗方案和移植预处理方案,征得家属同意后,在造血干细胞移植中心刘长凤主任护师的协助下,在中华骨髓库中幸运地找到了9/10相合供者。经过与造血干细胞移植中心张娜护士长等研究讨论、与患儿家长沟通各项移植风险后,医患双方决定共同努力,选择非血缘外周血造血干细胞为患儿进行移植。在完善移植前准备后,患儿入移植舱接受清髓性预处理后行非血缘外周血造血干细胞移植,移植后12天,中性粒细胞成功植入,查嵌合提示移植成功,移植后16天患儿病情稳定出院。迄今已经移植后7个月,患儿一般状况良好。据悉,这是河南省首例侵袭性NK细胞白血病患儿造血干细胞移植成功病例,再次彰显了我院小儿内科骨髓移植技术实力。以王叨主任医师为核心的儿科移植团队率先在省内开展儿科造血干细胞移植术,近8年时间已经累计完成近500例异基因造血干细胞移植术病例,成功治疗白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血、难治性/复发噬血细胞综合征、儿童慢性活动性EB病毒感染等疾病,移植成功率高达98%,极大地造福了省内外患儿。
日前,我院儿童血液肿瘤专业首次应用CD7CAR-T细胞免疫疗法成功治疗一名儿童复发难治性急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)。 7岁女孩丽丽去年在我院小儿内五病区确诊为“高危T-ALL”,PETCT示纵膈可见强化肿块,给予多次强化疗法治疗后,复查骨髓形态学完全缓解,但骨髓白血病微小残留(MRD)持续阳性,纵膈占位肿块未见缩小,考虑诊断为高危难治性T淋巴细胞白血病。目前,对于复发/难治性T系血液肿瘤的有效治疗方法较少,这类疾病预后也较差。CD7作为T细胞表面的特异性靶点,靶向CD7的CAR-T有望为复发/难治性T-ALL患儿提供新的治疗路径。CD7CAR-T不同与以往的细胞免疫疗法,且在我省尚未开展。 由主管医师王叨教授、王春美教授提出全科疑难病例讨论,经我院儿童医院血液肿瘤专业刘玉峰教授、徐学聚教授、白松婷教授、王璐教授、张园教授及全科医护讨论后,决定借鉴国内外治疗经验,制定出最佳CART细胞输注剂量和副反应应急方案,并邀请淋巴瘤诊疗中心的张明智教授、付晓瑞教授给予专业指导。鉴于患者T细胞数量和质量受限,王叨教授团队放弃了采用患者T细胞制备CAR-T细胞,而转用供体来源CD7-CAR-T细胞治疗T-ALL。治疗过程一波三折,患儿第10天开始出现反复高热,呼吸增快、胸闷、血压低,考虑细胞因子释放综合征3级,立即启动应急预案,王叨教授教授带领团队医生姚强华、苏淑芳、陈娇、游红亮、刘莹、殷楚云等积极参与整个抢救过程。向明丽护士长带领小儿内三护理团队精心护理,密切监测患儿生命体征,及时对症处理。第14天,患儿复查骨髓形态学完全缓解,MRD转阴;第28天复查胸部CT示纵膈占位较前明显缩小,MRD转阴,血细胞基本恢复,患儿顺利出院。看到孩子的疾病终于治愈了,家属留下了激动的泪水,给医护送了鲜花表示感谢。据悉,这是河南省首例应用靶向CD7-CAR-T细胞免疫疗法成功治疗儿童高危难治性T-ALL,为后续类似病例的治疗积累了宝贵的经验,再次彰显了我院儿童血液肿瘤专业的技术实力。我院是河南省儿科专业最早开展造血干细胞移植的单位,“河南省儿童血液与肿瘤疾病诊疗中心、郑州大学儿童血液肿瘤研究所”均设在我院。我院也是河南省儿童急性淋巴细胞白血病、急性早幼粒细胞白血病、血友病、再生障碍性贫血等大病、慢性病救助定点单位,河南省儿童血液病与肿瘤性疾病专科联盟盟主单位。2019年成为第一批全国儿童血液病定点医院和儿童恶性肿瘤(实体肿瘤)诊疗协作组单位,承担国家自然基金青年项目及多项省、厅级科研项目。每年初治白血病300余例,规范化疗5年无病生存率86%以上,同时对于小儿实体瘤、出凝血疾病等的规范化诊治,亦达国内先进水平,极大地造福了省内外患儿。(